Los científicos han desarrollado un gel que cura heridas abiertas, incluso si tienen décadas
Miscelánea / / April 05, 2023
Hará la vida más fácil para las personas con síndrome de mariposa.
científicos estadounidenses con éxito terminado ensayos clínicos de terapia génica para el tratamiento de heridas abiertas. Se probó en 28 personas con epidermólisis ampollosa distrófica (DBE), una enfermedad hereditaria una enfermedad en la que la piel humana es tan vulnerable que puede estallar y desprenderse incluso de lesiones leves. También se le llama síndrome de la mariposa. No hay tratamientos aprobados, los pacientes solo pueden hacer vendajes y tomar analgésicos.
La DBE es causada por una mutación en el gen COL7A1, que codifica el colágeno, que es responsable de mantener unidas las capas de la piel. Como resultado, las capas están mal conectadas y la fricción las desengancha fácilmente, lo que provoca heridas. Los científicos han desarrollado un gel en el que se insertan copias de trabajo del gen COL7A1 en el vector del virus del herpes simple tipo 1. Está modificado para que no se propague a otras partes del cuerpo y pasa por alto el sistema inmunitario, entregando COL7A1 directamente al tejido dañado.
Durante experimento doble ciego La piel de los participantes se trató con gel semanalmente. Después de 3 meses, los que recibieron el gel real y no el chupete cerraron el 71 % de sus heridas (frente al 20 % de los que recibieron placebo). Vincenzo Mascoli, de 22 años, participante del experimento, dijo que después de 4 meses de usar el gel, comenzó a cerrar una gran herida en la espalda, que había tenido toda su vida. Después de otros 2 meses, se cerró por completo y el dolor disminuyó significativamente.
El único inconveniente de esta terapia génica es que el efecto no es permanente. En muchos pacientes cuyas viejas heridas cerraron, se reabrieron después de unos meses: después de seis meses, el 67% de las heridas curadas permanecieron cerradas. Sin embargo, con el uso repetido del gel, no se notaron efectos secundarios, por lo que el curso puede repetirse si es necesario.
La compañía farmacéutica estadounidense Krystal Biotech ya está en conversaciones con los reguladores para obtener el permiso para comercializar dicho gel. Se debe tomar una decisión a principios de 2023.
En su forma actual, el gel solo puede ayudar a las heridas existentes: no puede cicatrizar heridas cerradas antiguas ni penetrar la piel para proteger contra futuras heridas. Aunque DBE es una enfermedad rara, esto es solo el comienzo de la aplicación de nuevas tecnologías. En el futuro, los investigadores planean desarrollar opciones adecuadas para tratar otras afecciones de la piel.
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